少女患遗传退化症濒瘫 干细胞基因移植获重生

（台湾·台北21日综合电）台湾1名18岁少女患上罕见的“遗传性异染性脑白质退化症”（简称MLD）濒临瘫痪及失语，经中港台科研人员联合进行的亚洲首宗自体干细胞基因移植治疗后重生。

香港《苹果日报》报导，少女廖苡安患上MLD后，体内缺少芳基硫酸酯物质，导致芳基硫酸酯累积，令脑白质受损、神经系统病变以致身体功能退化。MLD之前属无药可治的遗传病，患者病发后身体功能不断退化，可于10年内死亡。

港大医学院眼科及内科学系助理教授连祺周、深圳市第二人民医院及台大医院合作，成功替廖苡安进行自体干细胞基因移植治疗。

连祺周指干细胞基因修复技术，是利用病毒携带有功能的基因进入细胞，并插入到基因组内，替代基因缺陷的功能。

据悉，这种治疗可有效确定基因插入位置，并长期追踪基因修复的造血干细胞状况。患者自体造血干细胞基因移植也可减低排斥风险，而自体造血干细胞经过基因修复后，可在中枢神经持续产生有功能的，避免芳基硫酸酯累积。

廖苡安治疗前只能躺卧在床由家人照顾，她接受治疗9个月后，已可重返学及打篮球。自体干细胞基因移植

“妈妈，我还不想去天堂”

廖苡安接受自体干细胞基因移植前就算吃药再苦、打针再痛、表达再难，都坚强挨下去，就是舍不得母亲李碧如，还说过“妈妈，我不要上天堂，也不要下地狱，我要永远当您的女儿。”

这句话成为李碧如全力要医好女儿的动力，也是后来出书筹医药费的书名《妈妈，我还不想去天堂》。