少女患遺傳退化症瀕癱 幹細胞基因移植獲重生

（台灣·台北21日綜合電）台灣1名18歲少女患上罕見的“遺傳性異染性腦白質退化症”（簡稱MLD）瀕臨癱瘓及失語，經中港台科研人員聯合進行的亞洲首宗自體幹細胞基因移植治療后重生。

香港《蘋果日報》報導，少女廖苡安患上MLD后，體內缺少芳基硫酸酯物質，導致芳基硫酸酯累積，令腦白質受損、神經系統病變以致身體功能退化。MLD之前屬無藥可治的遺傳病，患者病發后身體功能不斷退化，可于10年內死亡。

港大醫學院眼科及內科學系助理教授連祺周、深圳市第二人民醫院及台大醫院合作，成功替廖苡安進行自體幹細胞基因移植治療。

連祺周指幹細胞基因修復技術，是利用病毒攜帶有功能的基因進入細胞，並插入到基因組內，替代基因缺陷的功能。

據悉，這種治療可有效確定基因插入位置，並長期追蹤基因修復的造血幹細胞狀況。患者自體造血幹細胞基因移植也可減低排斥風險，而自體造血幹細胞經過基因修復后，可在中樞神經持續產生有功能的，避免芳基硫酸酯累積。

廖苡安治療前只能躺臥在床由家人照顧，她接受治療9個月后，已可重返學及打籃球。自體幹細胞基因移植

“媽媽，我還不想去天堂”

廖苡安接受自體幹細胞基因移植前就算吃藥再苦、打針再痛、表達再難，都堅強捱下去，就是捨不得母親李碧如，還說過“媽媽，我不要上天堂，也不要下地獄，我要永遠當您的女兒。”

這句話成為李碧如全力要醫好女兒的動力，也是后來出書籌醫藥費的書名《媽媽，我還不想去天堂》。